Z ostatniej chwili
- 17 września 2026
Hematolodzy apelują, aby postępowanie odwoławcze wykorzystać do ponownych negocjacji i stworzenia takiego modelu finansowania, który umożliwi dostęp do CAR-T ściśle wybranej grupie chorych. Argumentują, że przy szpiczaku znaczenie ma nie tylko liczba dostępnych leków, ale również kolejność ich stosowania. Pacjent kwalifikujący się do terapii komórkowej dziś może po kolejnym nawrocie, pogorszeniu stanu ogólnego czy następnej terapii nie być już odpowiednim kandydatem. Szczególną uwagę zwraca ciltacabtagene autoleucel, dla którego AOTMiT wcześniej rekomendowała refundację pod warunkiem dalszego obniżenia kosztu i rozbudowania mechanizmów dzielenia ryzyka.
Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego powstającym z komórek plazmatycznych znajdujących się w szpiku kostnym. Nieprawidłowe komórki zaczynają się niekontrolowanie namnażać i mogą wytwarzać monoklonalne białko, prowadząc między innymi do uszkodzeń kości, niedokrwistości, zaburzeń funkcjonowania nerek, hiperkalcemii i większej podatności na zakażenia. Według danych przywołanych przez AOTMiT w 2024 roku w NFZ odnotowano ponad 12 tys. pacjentów z rozpoznaniem C90.0. Choroba jest obecnie leczona znacznie skuteczniej niż jeszcze kilkanaście lat temu, ale u większości pacjentów pozostaje schorzeniem, które może po okresie remisji ponownie się uaktywnić.
To właśnie kolejne nawroty są jednym z największych wyzwań. Pacjent może dobrze odpowiedzieć na pierwszą terapię, ale po pewnym czasie choroba staje się oporna na zastosowane leki. W następnej linii trzeba wykorzystać inne mechanizmy działania, a możliwości stopniowo się zawężają. Z tego powodu ogromne znaczenie ma odpowiednie zaplanowanie sekwencji terapii. Nowoczesne leki, przeciwciała bispecyficzne i CAR-T nie zawsze są wzajemnie wymiennymi opcjami, które można zastosować w dowolnej kolejności. Hematolodzy podkreślają, że wykorzystanie najbardziej skutecznej terapii w odpowiednim momencie może wpływać zarówno na długość remisji, jak i na możliwość zastosowania następnych metod leczenia.
CAR-T jest terapią komórkową przygotowywaną indywidualnie dla konkretnego chorego. Od pacjenta pobiera się limfocyty T, czyli komórki układu odpornościowego, które następnie są modyfikowane genetycznie w specjalistycznym laboratorium. Otrzymują chimeryczny receptor antygenowy pozwalający rozpoznawać określoną strukturę znajdującą się na komórkach nowotworowych. W przypadku terapii stosowanych w szpiczaku celem jest przede wszystkim antygen BCMA obecny na powierzchni komórek plazmatycznych. Zmodyfikowane limfocyty są następnie namnażane, przygotowywane jako indywidualny produkt i po odpowiednim przygotowaniu pacjenta podawane w jednorazowej infuzji.
Po podaniu komórki CAR-T mają odnaleźć komórki szpiczaka posiadające BCMA i doprowadzić do ich zniszczenia. To odróżnia terapię od leków podawanych regularnie przez wiele miesięcy czy do momentu kolejnej progresji. Jednorazowa infuzja nie oznacza jednak prostego leczenia. Pacjent musi przejść kwalifikację, pobranie komórek, okres produkcji preparatu oraz chemioterapię limfodeplecyjną. Po podaniu konieczne jest monitorowanie ze względu na możliwość ciężkich działań niepożądanych, w tym zespołu uwalniania cytokin oraz powikłań neurologicznych. Z tego powodu CAR-T może być stosowana wyłącznie w przygotowanych do tego wyspecjalizowanych ośrodkach.
W przypadku ciltacabtagene autoleucel aktualne europejskie wskazanie obejmuje dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym szpiczakiem, którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą linię leczenia zawierającą lek immunomodulujący oraz inhibitor proteasomu, mają progresję po ostatniej terapii i są oporni na lenalidomid. W polskim postępowaniu refundacyjnym dotyczącym Carvykti analizowano zastosowanie u pacjentów po jednej albo dwóch wcześniejszych liniach, czyli praktycznie w drugiej i trzeciej linii leczenia. To szczególnie istotne, ponieważ CAR-T przestała być terapią rozważaną wyłącznie na samym końcu ścieżki leczenia.
Drugą ocenianą terapią jest idecabtagene vicleucel, czyli ide-cel. Ministerstwo Zdrowia informowało, że wniosek dotyczył wykorzystania jej od trzeciej linii leczenia. Rada Przejrzystości AOTMiT uznała wcześniej refundację preparatu Abecma za zasadną pod warunkiem pogłębienia instrumentu dzielenia ryzyka, w tym powiązania części rozliczenia z uzyskanym efektem klinicznym. Oznacza to, że spór nie dotyczy wyłącznie pytania, czy technologie wykazują działanie przeciwnowotworowe. Kluczowym problemem pozostaje sposób finansowania kosztownej terapii komórkowej i określenie populacji, w której jej wykorzystanie będzie możliwe do zaakceptowania przez płatnika publicznego.
Jednym z najważniejszych badań dotyczących cilta-cel jest randomizowane badanie III fazy CARTITUDE-4. Objęło ono osoby z nawrotowym szpiczakiem opornym na lenalidomid, które otrzymały wcześniej od jednej do trzech linii leczenia. Pacjentów przydzielono do terapii cilta-cel albo leczenia standardowego. Dłuższa obserwacja opublikowana w 2026 roku potwierdziła korzyść zarówno pod względem czasu do progresji, jak i przeżycia całkowitego. Przy około 34 miesiącach obserwacji ryzyko progresji lub zgonu było wyraźnie niższe w grupie CAR-T, a oszacowane 30-miesięczne przeżycie wynosiło 76,4 proc. wobec 63,8 proc. przy standardowym leczeniu.
Nie oznacza to, że terapia działa u każdego pacjenta ani że prowadzi do trwałego wyleczenia szpiczaka. EMA podaje, że w jednym z wcześniejszych badań obejmujących znacznie intensywniej leczonych chorych odpowiedź na Carvykti uzyskało około 84 proc. pacjentów, a u około 69 proc. obserwowano odpowiedź całkowitą. Nowsze dane pokazują również korzyści przy wcześniejszym zastosowaniu terapii. Jednocześnie CAR-T może powodować poważne działania niepożądane i wymaga bardzo starannego wyboru chorych. Z punktu widzenia refundacji najważniejsze jest więc nie tylko to, że metoda wykazuje dużą skuteczność kliniczną, ale również określenie, komu powinna zostać zaoferowana i jak mierzyć uzyskiwany efekt.
Według informacji przekazanych przez Ministerstwo Zdrowia oba postępowania zakończyły się w pierwszej instancji negatywnymi decyzjami, ponieważ nie zostały spełnione wszystkie kryteria wynikające z art. 12 ustawy o refundacji. Resort wskazał między innymi na przewidywany wzrost całkowitych wydatków NFZ przy warunkach cenowych zaproponowanych przez producentów. W przypadku terapii komórkowych jednostkowy koszt leczenia jest bardzo wysoki, dlatego nawet stosunkowo niewielka grupa pacjentów może powodować znaczący jednorazowy wzrost wydatków płatnika. Ministerstwo musi przy tym uwzględniać potrzeby wszystkich grup chorych korzystających ze środków refundacyjnych.
Nie oznacza to jednak, że wcześniejsze oceny instytucji HTA były jednoznacznie negatywne. Rada Przejrzystości uznała refundację Carvykti za zasadną pod warunkiem pogłębienia mechanizmu podziału ryzyka, ustanowienia limitu wydatków oraz wykorzystania rozwiązań pozwalających na zwrot części kosztów przy niezadowalających wynikach leczenia. Prezes AOTMiT również rekomendował finansowanie po dalszym obniżeniu ceny i rozszerzeniu instrumentów dzielenia ryzyka. W przypadku Abecma AOTMiT zwracała uwagę na brak efektywności kosztowej przy analizowanych warunkach, ale jednocześnie rekomendowała możliwość refundacji po spełnieniu określonych warunków finansowych.
Nie. Na 10 września 2026 roku nie można mówić o definitywnym zamknięciu sprawy. Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że dla obu technologii toczą się postępowania w drugiej instancji. Oznacza to, że pierwsza negatywna decyzja może jeszcze zostać ponownie oceniona w ramach procedury odwoławczej. Eksperci właśnie z tym etapem wiążą nadzieję na wypracowanie kompromisu. Ich zdaniem niezbędne jest ponowne przeanalizowanie zarówno potencjalnych korzyści zdrowotnych, jak i warunków ekonomicznych, zamiast traktowania pierwszego rozstrzygnięcia jako końca rozmów.
Nie ma jednak obecnie wiarygodnej podstawy, aby wskazać konkretną datę rozpoczęcia refundacji. CAR-T nie znalazła się na liście obowiązującej od 1 lipca 2026 roku, a kolejne rozstrzygnięcie zależy od wyniku postępowania drugoinstancyjnego, negocjacji oraz ewentualnej zmiany proponowanych warunków finansowania. Dlatego pacjentom nie powinno się obiecywać, że terapia automatycznie pojawi się na najbliższym obwieszczeniu. Istotne jest natomiast to, że proces pozostaje otwarty. We wrześniu eksperci podkreślali, że nadal istnieje przestrzeń do stworzenia modelu pozwalającego udostępnić terapię ograniczonej i precyzyjnie wyselekcjonowanej populacji.
W szpiczaku każda kolejna progresja może zmieniać stan pacjenta. Choroba może prowadzić do pogłębiania niedokrwistości, niewydolności nerek, uszkodzeń kości, zakażeń oraz pogorszenia ogólnej sprawności. Tymczasem produkcja i podanie CAR-T wymagają, aby pacjent znajdował się w stanie umożliwiającym przejście całej procedury. Osoba spełniająca kryteria w momencie drugiego czy trzeciego nawrotu po kolejnych miesiącach leczenia może mieć już bardziej zaawansowaną chorobę i gorszy stan kliniczny. Właśnie dlatego hematolodzy sprzeciwiają się traktowaniu CAR-T wyłącznie jako terapii, po którą sięga się dopiero po wyczerpaniu praktycznie wszystkich pozostałych możliwości.
Znaczenie ma również wcześniejsze leczenie ukierunkowane na BCMA. Niektóre przeciwciała bispecyficzne i terapie CAR-T wykorzystują ten sam antygen jako cel. Sekwencja takich leków może wpływać na późniejszą skuteczność i możliwość przeprowadzenia kolejnej terapii, dlatego decyzja nie zawsze sprowadza się do wyboru "pierwszego dostępnego nowoczesnego preparatu". Eksperci zwracają uwagę, że chory kwalifikujący się do CAR-T powinien mieć możliwość otrzymania jej wtedy, kiedy spodziewana korzyść jest największa. Opóźnienie dostępu może więc oznaczać nie tylko kilka dodatkowych miesięcy oczekiwania, ale w przypadku części osób utratę optymalnego momentu terapeutycznego.
W Polsce pacjenci ze szpiczakiem mają już dostęp do wielu nowoczesnych terapii w programie lekowym B.54. Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że od czwartej linii refundowane są między innymi przeciwciała bispecyficzne, które podobnie jak CAR-T wykorzystują limfocyty T pacjenta do atakowania komórek nowotworowych. Przykładem są terapie kierowane na BCMA oraz inne cele komórkowe. Rozszerzanie dostępu do takich leków jest dużym postępem i daje pacjentom kolejne możliwości po nawrocie choroby. Nie oznacza jednak, że przeciwciało bispecyficzne i CAR-T można uznać za klinicznie identyczne metody leczenia.
Różnią się między innymi sposobem podawania i organizacją terapii. CAR-T wymaga jednorazowego podania indywidualnie przygotowanych komórek po wcześniejszej procedurze produkcyjnej. Przeciwciała bispecyficzne są produktami gotowymi do użycia i zwykle podaje się je wielokrotnie według określonego schematu. W konkretnej sytuacji klinicznej jedna z metod może być lepszym wyborem niż druga. Dlatego eksperci podkreślają, że liczba dostępnych nowoczesnych leków nie jest tym samym co pełny dostęp do odpowiedniej sekwencji leczenia. Refundowane przeciwciała bispecyficzne są ważnym osiągnięciem, ale nie rozwiązują automatycznie problemu braku CAR-T u chorych, którzy właśnie do tej terapii najlepiej się kwalifikują.
To jedno z najważniejszych pytań w sporze refundacyjnym. CAR-T ma bardzo wysoki koszt początkowy, ponoszony praktycznie jednorazowo. Standardowe leczenie szpiczaka może natomiast oznaczać przyjmowanie kolejnych leków przez miesiące lub lata, często aż do progresji. Dochodzą do tego koszty hospitalizacji, badań, leczenia infekcji, złamań czy innych powikłań. Eksperci apelują więc, aby w analizach nie porównywać wyłącznie ceny jednej infuzji z kosztem pojedynczego miesiąca innej terapii, lecz uwzględniać całe wieloletnie koszty leczenia pacjenta i możliwość uzyskania długiej remisji bez konieczności ciągłego stosowania leków.
Z punktu widzenia NFZ pozostaje jednak problem ryzyka finansowego. Nie każdy pacjent odpowie równie dobrze i nie u każdego remisja utrzyma się przez wiele lat. Właśnie tutaj znaczenie mogą mieć instrumenty dzielenia ryzyka. Rada Przejrzystości sugerowała w przypadku Carvykti między innymi limit całkowitych wydatków oraz mechanizmy zwrotu ceny, jeżeli leczenie nie przyniesie oczekiwanego efektu klinicznego. Podobne rozwiązanie proponowano przy Abecma. Dzięki temu część ryzyka nieskutecznego leczenia mogłaby zostać przeniesiona z płatnika na producenta. Zdaniem ekspertów właśnie taki model może być drogą do kompromisu.
Choć ze szpiczakiem żyją w Polsce tysiące osób, nie każda z nich byłaby kandydatem do CAR-T. Terapia wymaga określonego etapu choroby, wcześniejszego zastosowania konkretnych klas leków, odpowiedniego stanu klinicznego i spełnienia wielu dodatkowych warunków. Hematolodzy wypowiadający się we wrześniu 2026 roku oceniali, że nie chodzi o finansowanie leczenia dla tysięcy, a nawet setek pacjentów rocznie, lecz dla kilkudziesięciu precyzyjnie wybranych chorych. To właśnie ograniczenie populacji ma być jednym z możliwych elementów modelu pozwalającego kontrolować wpływ refundacji na budżet NFZ.
Nie oznacza to jednak, że z perspektywy systemu problem finansowy jest niewielki. Produkcja terapii CAR-T jest skomplikowana, indywidualna i kosztowna, a dodatkowo wymaga specjalistycznego leczenia szpitalnego. Jednocześnie mała liczba kandydatów może ułatwiać stworzenie bardzo precyzyjnych kryteriów kwalifikacji i monitorowanie efektów. Eksperci proponują, aby leczenie było prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach mających doświadczenie z terapiami komórkowymi, a wyniki były systematycznie oceniane. Takie rozwiązanie pozwalałoby jednocześnie ograniczać ryzyko medyczne i lepiej kontrolować wydatkowanie środków publicznych.
Tak. Brak refundacji nie oznacza, że polscy lekarze nie mają doświadczenia z tą metodą. Pacjenci ze szpiczakiem byli leczeni CAR-T w polskich ośrodkach w ramach badań klinicznych. Hematolodzy wskazują, że obserwowane efekty u części chorych są bardzo dobre i pozwalają uzyskiwać długie okresy remisji bez konieczności kontynuowania kolejnych terapii. Dr Wojciech Legieć informował, że w jednym z prowadzonych badań do CAR-T zakwalifikowano 16 pacjentów i od połowy 2023 roku tylko u jednego doszło do progresji wymagającej zastosowania następnego leczenia. Są to jednak doświadczenia konkretnej grupy badawczej, a nie wynik reprezentatywny dla wszystkich przyszłych pacjentów.
Polska ma również doświadczenie systemowe z CAR-T w innych nowotworach hematologicznych. Terapie komórkowe są już wykorzystywane i finansowane w określonych wskazaniach dotyczących między innymi białaczek i chłoniaków. Oznacza to, że istnieją ośrodki posiadające odpowiednią infrastrukturę, zespoły i procedury. Szpiczak wymaga jednak osobnej decyzji refundacyjnej dla konkretnych produktów i wskazań. Fakt, że technologia jest finansowana w jednym nowotworze, nie oznacza automatycznego rozszerzenia refundacji na inną chorobę. Każde wskazanie przechodzi oddzielną ocenę kliniczną, ekonomiczną i budżetową.
Powodem jest przede wszystkim trwające postępowanie drugoinstancyjne. Gdyby pierwsza negatywna decyzja była całkowicie ostateczna, ponowne uruchomienie całej ścieżki mogłoby wymagać nowego postępowania i kolejnych miesięcy oczekiwania. Obecna sytuacja daje natomiast możliwość dalszych rozmów. Prof. Artur Jurczyszyn wskazuje, że należy poszukiwać racjonalnego mechanizmu finansowania łączącego dostęp pacjentów z odpowiedzialnością za środki publiczne. Proponowane rozwiązania obejmują bardziej precyzyjne kryteria kwalifikacji, koncentrację leczenia w doświadczonych ośrodkach oraz instrumenty uzależniające część kosztu od rzeczywistego efektu terapii.
Dodatkowym argumentem jest wcześniejsza ocena AOTMiT. Zarówno w przypadku cilta-cel, jak i ide-cel pojawiały się pozytywne rekomendacje warunkowe, wskazujące jednocześnie potrzebę poprawy warunków finansowych i bardziej rozbudowanego dzielenia ryzyka. Dlatego obecny spór nie wygląda jak sytuacja, w której terapia została odrzucona z powodu braku jakiejkolwiek skuteczności klinicznej. Punkt ciężkości znajduje się w znacznej części na ekonomice leczenia i wpływie refundacji na budżet NFZ. To właśnie tutaj eksperci widzą przestrzeń do znalezienia nowego rozwiązania w toku odwołania.
Na 10 września 2026 roku nie można wskazać pewnego terminu. Pierwsze decyzje refundacyjne były negatywne, ale postępowania dotyczące cilta-cel i ide-cel pozostają na etapie drugiej instancji. Kolejny krok zależy więc od rozstrzygnięcia odwołań, warunków proponowanych przez producentów oraz stanowiska Ministerstwa Zdrowia. Nie ma gwarancji, że proces zakończy się pozytywnie, ale nie ma również podstaw, by mówić o definitywnym końcu starań o refundację. Eksperci apelują, aby właśnie teraz ponownie usiąść do negocjacji i potraktować mechanizmy dzielenia ryzyka jako realne narzędzie umożliwiające osiągnięcie porozumienia.
Dla pacjentów najważniejsze jest to, że czas w nawrotowym szpiczaku nie jest neutralny. Każda kolejna progresja może oznaczać pogorszenie stanu zdrowia, potrzebę następnej terapii i zmniejszenie możliwości wykorzystania CAR-T w przyszłości. Z tego powodu hematolodzy nie traktują obecnej dyskusji wyłącznie jako sporu o kolejną pozycję na liście refundacyjnej. Chodzi o dostęp do terapii, która w badaniach randomizowanych istotnie wydłużała czas bez progresji i poprawiała przeżycie w wybranej grupie pacjentów. Ostateczna odpowiedź na pytanie o refundację będzie jednak należała do Ministerstwa Zdrowia po zakończeniu trwających postępowań.
